Terapia genowa to metoda leczenia polegająca na wprowadzeniu prawidłowej wersji uszkodzonego genu do komórek  pacjenta. Leczenie z zastosowaniem terapii genowej może przebiegać na trzy różne sposoby. Prawidłowa wersja genu może zostać wprowadzona na miejsce uszkodzonej wersji genu lub może być umieszczona w innym miejscu chromosomu. Innym sposobem jest dodanie nowego genu, który będzie kodował zupełnie nową substancję (o charakterze terapeutycznym).