U osoby chorej na SCID (rodzaj ciężkiego złożonego niedoboru odporności), u której komórki szpiku kostnego nie działają prawidłowo z powodu mutacji genowej na chromosomie X, zastosowano przedstawioną poniżej metodę leczenia.
1. Sklonowano prawidłowy allel, który nie warunkuje wystąpienia choroby (nieobecny
w komórkach pacjenta).
2. Do genomów retrowirusów pozbawionych zjadliwości wstawiono inserty (fragmenty) RNA
kodujące prawidłowy allel.
3. Retrowirusami zakażono, wcześniej pobrane od pacjenta, komórki szpiku kostnego, które
następnie hodowano w kulturze komórkowej.
4. Zmodyfikowane komórki szpiku kostnego wstrzykiwano do szpiku kostnego pacjenta.
Na podstawie: N.A. Campbell i inni, Biologia, Poznań 2012.
a) Określ, czy opisany sposób leczenia osoby chorej na SCID można uznać za terapię genową. Odpowiedź uzasadnij.